Üsküdar Πανεπιστημιακή Σχολή Ιατρικής Προϊστάμενος Τμήματος Εσωτερικών Ιατρικών Επιστημών και Ειδικός Φαρμακολογίας Καθ. Δρ. Ο Tayfun Uzbay δήλωσε σε ανταποκριτή της AA ότι το SMA είναι μια γενετική μυϊκή νόσος.
Αναφέροντας ότι ο τύπος 1 εμφανίζεται από τη γέννηση και οδήγησε σε θάνατο εντός δύο ετών σε μεγάλο βαθμό, ο Ουζμπάι υπογράμμισε ότι οι τύποι των οποίων τα συμπτώματα ξεκινούν αργότερα έχουν μεγαλύτερη διάρκεια ζωής με κατάλληλη φροντίδα και κάποιες υποστηρικτικές θεραπείες.
Το Ουζμπάι, ενώ μία στις 10 χιλιάδες συχνότητες εμφάνισης της νόσου στον κόσμο, επισημαίνει ότι πρόκειται για μια αναλογία 6 ανά χίλιες στην Τουρκία, στην οποία εξέφρασε τη συμβολή όχι περισσότερων ασυνήθιστων γάμων.
“Τα δεδομένα που σχετίζονται με τα ναρκωτικά είναι πολύ περιορισμένα”
οι επιλογές θεραπείας SMA είναι εξαιρετικά περιορισμένες και τα ακριβά φάρμακα είναι εντυπωσιακά από το Ουζμπάι, “Είναι βιοτεχνολογικά φάρμακα στην Τουρκία και πιθανή επιστροφή από το Υπουργείο Υγείας. Η τιμή αυτού του φαρμάκου είναι περίπου 70 χιλιάδες ευρώ.” είπε.
Το Uzbay έδωσε τις ακόλουθες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία:
«Η νεότερη, η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) ενέκριναν ότι το φάρμακο δεν είναι ακόμη διαθέσιμο στην Τουρκία. Πρόσφατα, εγκρίθηκε για χρήση σε παιδιά έως την ηλικία των 2 ετών από το FDA ένα νέο φάρμακο βασισμένο σε μια ολοκληρωμένη τεχνολογία γονιδίων μεταφέροντάς το στην αγορά.
Το φάρμακο λειτουργεί αντικαθιστώντας ένα γονίδιο που ονομάζεται γονίδιο SMN 1 που λείπει ή έχει μεταλλαχθεί. Το Υπουργείο Υγείας δεν έχει ακόμη εγκρίνει αυτά τα δύο φάρμακα. Ωστόσο, υποβάλλοντας αίτηση στο Υπουργείο Υγείας, εάν κριθεί σκόπιμο, το καθεστώς εισαγόμενων ναρκωτικών μπορεί να αποκτηθεί χωρίς αποζημίωση. Αν και το φάρμακο χρησιμοποιείται μόνο σε μία δόση, η τιμή του είναι πάνω από 2 εκατομμύρια δολάρια. “
Αναφέροντας ότι το SMA είναι μια ασθένεια με κακή πρόγνωση, οι οικογένειες αναζητούν διέξοδο, η Ουζμπάι έκανε τις ακόλουθες αξιολογήσεις:
«Είναι φυσιολογικό οι οικογένειες να έχουν ανακούφιση στο αυτί και να θέλουν να χρησιμοποιήσουν ένα φάρμακο που έχει αναφερθεί ότι είναι πολύ αποτελεσματικό με μία μόνο δόση, αλλά ορισμένα σημεία δεν πρέπει να παραβλεφθούν. Τα δεδομένα που σχετίζονται με το φάρμακο είναι αρκετά περιορισμένα. Επί του παρόντος, υπάρχουν μόνο 58 άρθρα που δημοσιεύονται σε αξιόπιστες επιστημονικές πηγές, περισσότερες από τις μισές από αυτές. Περιλαμβάνει κριτικές και σχόλια για ερευνητικά άρθρα που σχετίζονται με τα ναρκωτικά.
Δεν υπάρχει επαρκής αριθμός κλινικών δοκιμών που να σχετίζονται με την αποτελεσματικότητα και τις μακροχρόνιες παρενέργειες του φαρμάκου, ούτε από καιρό από τη χρήση του. Επομένως, απαιτείται χρόνος για να είμαστε ακριβείς για την αποτελεσματικότητα και την αξιοπιστία. Επιπλέον, το φάρμακο έχει εγκριθεί για παιδιά έως 2 ετών. Δεν είναι δυνατό σε άλλες ηλικίες ή μπορεί να υπόκειται σε ειδική ηθική άδεια. Εάν η συγκατάθεση δοθεί έως την ηλικία των δύο ετών, είναι πιθανό το φάρμακο να είναι αναποτελεσματικό στην καθυστερημένη χορήγηση.
Το Υπουργείο Υγείας θέλει να επισημάνει ότι ένα φάρμακο νέας γενιάς που δεν έχει ακόμη αποδείξει την αποτελεσματικότητά του και δεν έχει αποδείξει σαφώς την αποτελεσματικότητά του ή τα μακροπρόθεσμα οφέλη ή βλάβες μπορεί να είναι επικίνδυνα. “
Υπογραμμίζοντας ότι τα εμβόλια έχουν αμφισβητηθεί πολλά από την κοινωνία τον τελευταίο καιρό, ο Ουζμπάι είπε, “Οι άνθρωποι δεν εμπιστεύονται ακόμη και εμβόλια παλαιού τύπου, φοβούνται ότι μπορεί να έχουν μακροχρόνιες παρενέργειες ή βλάβες. Αυτό το φάρμακο είναι ένα γενετικώς στοχευμένο φάρμακο. Είναι ένα διαφορετικό φάρμακο για αυτά τα παιδιά μακροπρόθεσμα. Το αν θα προκαλέσει γενετικά προβλήματα δεν είναι ακόμη σαφές. ” μίλησε.
“Η ιατρική πρέπει να είναι ένα προϊόν που παρουσιάζεται με μια ανθρώπινη προσέγγιση στη δημόσια υγεία”
Καθηγητής Δρ. Η Ουζμπάι αξιολόγησε τη δήλωση “Είμαστε σαφώς αντίθετοι στη χρήση των παιδιών μας ως ινδικών χοιριδίων” στη δήλωση του Υπουργείου Υγείας σχετικά με τα παιδιά με SMA:
“Υπάρχει μια νέα προσέγγιση για τη γονιδιακή θεραπεία εδώ. Λίγα θετικά δεδομένα δημιουργούν ελπίδα από αυτό. Πρέπει να αναπαραχθεί. Αλλά εάν πρόκειται να πολλαπλασιαστεί, οι οικογένειες πρέπει να ενημερώνονται για τους κινδύνους. Δεν μπορούμε να παράσχουμε στοιχεία με μερικά θετικά δεδομένα. Οι ΗΠΑ και η ΕΕ εγκρίνουν τη χρήση αυτού του φαρμάκου για παιδιά κάτω των 2 ετών.” Είναι απαραίτητο να ξεκινήσετε αυτό το φάρμακο νωρίς. Η χρήση του μπορεί να είναι πολύ πιο επικίνδυνο και περιττό σε ηλικιωμένους. Μια τέτοια πρακτική μπορεί να είναι ανήθικη ή απαιτεί πολύ ειδική επανεξέταση, υπευθυνότητα και ειδικές συνθήκες. Η περιττή χρήση μπορεί να οδηγήσει σε κατάχρηση. Πιθανώς τι θέλει να πει το Υπουργείο Αυτό είναι.”
Η Ουζμπάι δήλωσε ότι παρόλο που το εν λόγω φάρμακο δεν αγνοεί τον κίνδυνο να βλάψουν τα παιδιά για μεγάλο χρονικό διάστημα, θα πρέπει επίσης να ληφθεί υπόψη ο λόγος ωφέλειας-βλάβης.
Ο Ουζμπάι, ο οποίος επεσήμανε ότι γιατί η εταιρεία εμπορεύεται το φάρμακο τόσο ακριβό είναι επίσης αντικείμενο συζήτησης, συνέχισε τα λόγια του ως εξής:
“Τα φαρμακευτικά προϊόντα και τα προϊόντα και οι τεχνολογίες για την ανθρώπινη υγεία δεν πρέπει να διατίθενται στο εμπόριο με μεθόδους παρόμοιες με τα κλωστοϋφαντουργικά προϊόντα. Η υγεία είναι το πιο θεμελιώδες δικαίωμα των ανθρώπων που πρέπει να βρίσκονται υπό την προστασία και την εγγύηση του κράτους.
Φυσικά, το φάρμακο είναι προϊόν με εμπορική αξία, αλλά η εμπορία του πρέπει να πραγματοποιείται με διαφορετικούς και πολύ συγκεκριμένους ηθικούς κανόνες. Διαφορετικά, η υγεία γίνεται δικαίωμα που μπορεί να επιτευχθεί μόνο από εκείνους με χρήματα. Προκειμένου να αποφευχθεί αυτό, το κράτος δεν πρέπει να αφήσει την έρευνα, ανάπτυξη και εμπορία προϊόντων υγείας, τα οποία είναι ζωτικής σημασίας, στο έλεος του ιδιωτικού τομέα. Το φάρμακο πρέπει να είναι ένα προϊόν που παρουσιάζεται με μια ανθρωπιστική προσέγγιση στη δημόσια υγεία. “